作为一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，血友病临床主要表现为关节、肌肉的创伤性或自发性出血。数据显示，按照血友病的发病率估算，中国的血友病人数超过10万。
近日，由北京血友之家罕见病关爱中心主办的“舒写未来乐享自由”血友病疾病公众教育活动启动。该中心携手中国医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池、首都医科医院血液肿瘤中心副主任吴润晖组建首批血友关爱智囊团。中国首部《血友家庭指南》(第一版)以及专注于为中国血友病患者及其家庭提供身心全方位帮助的“舒乐橙市”虚拟社区也同步上线。专家强调，儿童期是血友病治疗的关键时期，应及早采取规范化预防治疗，提前干预有利于儿童的关节发育，减轻出血症状，减少致残率。
吴润晖说，血友病有两种常见类型，A型患者表现为凝血因子Ⅷ很少或没有，B型患者表现为凝血因子IX很少或没有。两类患者都有关节、肌肉和深部组织出血，胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等症状。儿童期是血友病治疗的黄金时期，标准预防治疗并不能使已有的关节病变逆转，但可以降低出血频率，延缓关节病变的进展并提高生活质量。
临床研究表明，12岁以下儿童患者中接受艾美赛珠单抗每周一次预防治疗58周后，年化出血率仅0.3%，零治疗出血率达77%，且无论患者年龄的大小以及体内是否存在抗体，随着治疗时间的不断延长，患者的治疗效果将明显改观，可以使99%以上的靶关节停止频繁出血，避免了关节病变和残疾的发生。但由于血友病的社会认知相对不足、药物可及性较低、现有治疗手段存在一定局限。
杨仁池说，希望通过汇集来自血友病患者及心理、康复等不同领域的医护人员，为血友病病友们提供从患者个人到整个家庭，从身体健康到心理关爱，从预防治疗到全程管理的一体化指导和全方位呵护。
